Como ya hemos comentado, el resultado de NOVARTIS en su fase 3 ha generado reacciones en toda la comunidad.

Ante esto DYNE Therapeutics, que es otra farmacéutica con un compuesto iniciando la fase 3 del ensayo clínico, ha publicado esta CARTA ABIERTA a la Comunidad de pacientes de Distrofia Miotónica. Adjuntamos la traducción al español.

21 de septiembre de 2026

Un mensaje de Dyne a la comunidad mundial de la distrofia miotónica

La reciente noticia de que el estudio HARBOR de fase 3 de del-desiran no ha alcanzado su criterio de valoración principal ha supuesto una decepción para toda la comunidad de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1).

Ante todo, nuestros pensamientos están con las personas y las familias que participaron en el estudio. La investigación clínica solo es posible porque los pacientes deciden participar, aportando su valentía, su energía y su esperanza en un futuro mejor. La contribución de cada participante genera un conocimiento valioso que ayuda a impulsar el avance de este campo.

Mientras nuestra comunidad asimila esta noticia, es fundamental recordar que el resultado de un único ensayo clínico no define el futuro de la investigación en distrofia miotónica ni el de los posibles tratamientos.

Como siempre hemos sabido, la DM1 es una enfermedad multisistémica compleja. El progreso y las opciones terapéuticas para nuestra comunidad de pacientes surgirán de la exploración de múltiples enfoques científicos, del aprendizaje obtenido de cada estudio y de la inversión continuada en innovación.

Cada terapia en investigación para la DM1 es diferente

Aunque muchas terapias en investigación comparten el objetivo de abordar la causa subyacente de la DM1, pueden diferir de forma significativa en su diseño, mecanismo de acción, estrategia de administración y vías biológicas sobre las que actúan.

Debido a estas diferencias, no debe asumirse que el resultado de un programa clínico permita predecir el resultado de otro. Cada terapia en investigación será evaluada en función de sus propios fundamentos científicos, sus datos clínicos, su perfil de seguridad y su posible beneficio para las personas que viven con DM1.

En qué se diferencia zeleciment basivarsen (z-basivarsen, también conocido como DYNE-101)

Dyne mantiene su compromiso con el desarrollo de z-basivarsen, que actualmente se está evaluando para el tratamiento de la DM1 en dos ensayos clínicos globales en curso. Aunque tanto z-basivarsen como del-desiran están siendo investigados para la DM1, se trata de moléculas distintas, con estructuras, mecanismos de acción y programas de desarrollo diferentes.

Z-basivarsen es nuestro tratamiento en investigación que se está evaluando en el ensayo clínico global ACHIEVE de fase 1/2, ya completamente reclutado, y en el ensayo clínico global confirmatorio HARMONIA de fase 3, actualmente en fase de reclutamiento. Nuestra intención es utilizar los datos del ensayo ACHIEVE para respaldar una posible solicitud de autorización regulatoria ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (Food and Drug Administration, FDA) con el fin de obtener una Aprobación Acelerada (Accelerated Approval) en Estados Unidos.

A diferencia de otras terapias en desarrollo clínico para la DM1, z-basivarsen consiste en un oligonucleótido antisentido (ASO) conjugado con un fragmento de unión a antígeno (Fab) dirigido al receptor de transferrina 1 (TfR1), lo que permite una amplia distribución hacia el músculo y el sistema nervioso central. Elegimos utilizar un ASO porque se sabe que los ASO acceden al núcleo de las células, que es donde se localiza la patología fundamental de la DM1. Este enfoque está diseñado para actuar sobre el mecanismo genético subyacente que se considera responsable de la DM1, reduciendo el ARN nuclear tóxico de DMPK y permitiendo un procesamiento normal del ARNm.

En términos sencillos, z-basivarsen está diseñado para llegar al músculo y al cerebro, abordar la causa subyacente de la DM1 y ayudar a que las células funcionen de una forma más normal.

Los resultados clínicos de z-basivarsen procedentes del ensayo ACHIEVE ya se han comunicado anteriormente, y tenemos previsto presentar nuevos datos adicionales correspondientes a un año de seguimiento en próximos congresos médicos (comunicado de prensa disponible aquí).

Por qué son importantes los múltiples enfoques

La historia ha demostrado que los avances significativos en medicina suelen lograrse mediante el desarrollo simultáneo de diversos enfoques.

Las diferentes terapias pueden:

• Alcanzar diferentes tejidos o tipos celulares y acceder a distintas partes de la célula, por ejemplo, el núcleo.
• Actuar sobre la biología de la enfermedad mediante mecanismos diferentes.
• Producir distintos tipos de beneficio clínico y presentar diferentes consideraciones de seguridad.
• Beneficiar a diferentes poblaciones de pacientes.
• Generar conocimientos científicos importantes que impulsen el avance del campo.

En una enfermedad tan compleja como la DM1, disponer de un conjunto diverso de enfoques incrementa la probabilidad de que las personas que viven con la enfermedad puedan beneficiarse finalmente de opciones terapéuticas eficaces.

Seguir avanzando

La comunidad de la DM1 ha esperado demasiado tiempo la llegada de terapias modificadoras de la enfermedad. Aunque los contratiempos son dolorosos, también forman parte de la realidad del desarrollo de medicamentos.

Lo más importante es que la investigación continúe.

Apoyamos los esfuerzos dirigidos a comprender plenamente y aprender de los datos generados en cada estudio clínico. Cada participante contribuye al avance del campo. Y cada enfoque científico nos acerca un paso más al objetivo compartido de proporcionar tratamientos relevantes a las personas que viven con DM1.

En Dyne mantenemos un firme compromiso con la comunidad de la DM1, con el desarrollo de z-basivarsen y con el aprendizaje derivado del trabajo que se está llevando a cabo en todo el ámbito de la investigación sobre la DM1. El progreso científico rara vez sigue un camino recto y, con frecuencia, los avances más importantes se construyen a partir de las lecciones aprendidas tanto de los éxitos como de los contratiempos.

El camino hacia adelante puede no ser siempre lineal, pero el progreso se construye estudio a estudio, descubrimiento a descubrimiento y paciente a paciente.

Para los pacientes y sus familias, el mensaje sigue siendo claro: la lucha contra la distrofia miotónica está lejos de haber terminado. Se continúa trabajando en múltiples enfoques prometedores, y el compromiso de investigadores, profesionales clínicos, organizaciones de pacientes, socios de la industria, pacientes y familias sigue siendo hoy más sólido que nunca.

Con nuestro agradecimiento,

El equipo de Dyne Therapeutics

* Z-basivarsen es un tratamiento en investigación y no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (Food and Drug Administration, FDA), la Agencia Europea de Medicamentos (European Medicines Agency, EMA) ni por ninguna otra autoridad reguladora. La seguridad y la eficacia de z-basivarsen no han sido establecidas.

Si esta traducción va a utilizarse para su publicación por una asociación de pacientes o en un contexto regulatorio, también puedo adaptarla al estilo habitual empleado por la EMA, la AEMPS y las compañías farmacéuticas internacionales, preservando íntegramente el significado del original pero utilizando la terminología institucional más habitual en documentos oficiales.