Actualización sobre ensayo clínico en fase 3 de NOVARTIS

Os traemos la última noticia que ha saltado hoy con un comunicado emitido por NOVARTIS donde informa de que al finalizar la Fase 3 de su ensayo clínico de «del desiran» (tratamiento potencial para la Distrofia Miotónica), NO HA CONSEGUIDO los objetivos principales del ensayo.

El objetivo principal era demostrar que se podia reducir significativamente el tiempo empleado en abrir y cerrar con fuerza la mano. (Este es uno de los síntomas más claros de DM1). No han conseguido resultados estadísticamente relevantes en esta fase 3, con 150 pacientes de todo el mundo (repartidos entre receptores del tratamiento y de placebo).

Entre esos 150 pacientes tratados, queremos destacar y recordad a un pequeño grupo de pacientes del Hospital Universitario Donostia (San Sebastián, Guipúzcoa), que junto al magnifico equipo clínico de Neurología, han participado en el ensayo.

NOVARTIS declara que, aunque no sea suficiente para la aprobación regulatoria del tratamiento, se han conseguido mejoras en otras métricas secundarias del ensayo. Tienen una gran cantidad de datos para analizar y discutir con las Agencias Reguladoras del Medicamento (FDA en USA y Agencia Europea del Medicamento en la UE) cómo proceder.

Esta noticia, que no era esperada (más bien se esperaba que iniciara a finales de año el proceso de aprobación regulatoria) supone un jarro de agua fría en el corto plazo. En cualquier caso, sigue habiendo motivos para mantener la esperanza en un futuro tratamiento:

• Hay media docena de farmaceúticas en o entrando en ensayos clinicos
• De un ensayo «sin éxito» la comunidad científica, clínicos y farmacéuticas sacan muchos y valiosos aprendizajes que ayudan a mejorar los siguientes tratamientos. No cae en saco roto
• NOVARTIS, en particular, sigue comprometida con encontrar un tratamiento eficaz para DM1, a pesar de este tropiezo.

Os dejo la traducción de la nota que ha emitido NOVARTIS para comunicar a la comunidad de pacientes, cuidadores, familiares, clínicos e investigadores que viven y están comprometidos con la Distrofia Miotónica.