ADM1ES
Ensayos clínicos
Fases de un ensayo clínico
Antes de que un compuesto llegue a un Ensayo Clínico y se pruebe en humanos, debe pasar por una selección, un proceso pre-clínico, y una posterior aprobación de las Agencias Regulatorias de Medicamentos: EMA en la Unión Europea, y FDA en USA.
¿Qué fases tiene un ensayo clínico? Hemos tomado la explicación de FEDER (Federación Española de Enfermedades Raras), que pensamos es sencilla y clara.
Observamos que los ensayos clínicos para DM1, se realizan a la vez en varios hospitales en diferentes países, para confirmar su eventual eficacia en diversas poblaciones.
Ensayos actualmente en curso para DM1
En los últimos 4-5 años, un número relevante de Laboratorios han iniciado ensayos clínicos para testar compuestos con distintos mecanismos de acción en el gen DMPK (causante de DM1).
Otros laboratorios, por el contrario, están realizando ensayos de reposicionamiento de moléculas ya existentes (ya aprobadas por los reguladores para otros usos terapéuticos) buscando eficacia en el tratamiento de los síntomas de DM1.
Ensayos que actualmente están en fase clínica
Nos vamos a centrar en el seguimiento de los ensayos que YA están en fase clínica, y que actúan en el gen DMPK.
Nota: Información extraída de “Myotonic Dystrophy Foundation Drug Development Piepeline Abril 2025”
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ADM1ES. Asociación Española de pacientes de DM1