En general los resultados son prometedores. A continuación os resumimos los resultados que han presentado.

 Una vez comprobados lo estándares de seguridad y  toxicidad aceptables del tratamiento (Fase 1/2), han definido la dosis óptima eficaz para el ensayo (6.8mg/kg) y han terminado la fase 2 del ensayo tras un periodo de 12 meses.

 Estos son los resultados que han presentado. Vamos a incluir algunas de las páginas de su presentación, pero os dejamos un enlace al final para que podáis descargarla si queréis.

• El material está en inglés así que os vamos a mostrar un resumen del contenido traducido, para que os podáis hacer una idea de lo conseguido. 

• En cada hoja vamos a ver dos grupos: la raya en gris, que representa el grupo que recibe placebo (es decir, sin tratamiento) y en azul el grupo que recibe la dosis del tratamiento. 

• ºreferencia, y las variaciones hacia arriba o hacia abajo reflejan el cambio positivo o negativo en porcentaje. La comparación gris frente a azul define el cambio entre los que reciben placebo y los que reciben la dosis. 

• El ensayo es doble ciego, quiere decir que NADIE (ni pacientes, ni médicos, ni el laboratorio), sabe quién recibe medicamento y quien no, y solamente al final de esa fase del ensayo se conoce. 

Se han evaluado muchos aspectos, ( algunos más fácilmente medibles porque hay un “marcador”):

• Cuantitativos: un marcador claro y medible (cuantos segundos se tarda en abrir la mano, o cuanto tiempo necesita para sentarse y levantarse 5 veces, etc)
• Cualitativos: en base a la percepción del paciente / cuidadores/médicos (nivel de fatiga, somnolencia diurna, etc)

Ejemplos de síntomas que se han medido: 

• La miotonía, cómo mejora el tiempo de apertura de la mano después de cerrarla con fuerza lo llaman VHOT(Video hand opening time).
  • Los del grupo azul (tratados) abren la mano más rápido desde el puño cerrado.

• Algunas medidas básicas de fuerza muscular y movilidad como
  • Tiempo necesario para caminar 10 metros
  • Tiempo necesario para sentarse y levantarse
  • Fuerza en la mano
  • Capacidad de flexión y extensión de codo, rodilla, tobillo.

 Este gráfico que adjuntamos engloba el conjunto de mediciones para determinar la incidencia en la fuerza.

Nota: en el documento completo están detallados todos los datos

• Respecto a aspectos más cualitativos (y difíciles de medir con precisión), los agrupan dentro de un “índice de salud” que es una combinación de muchos síntomas como:

  • Capacidad cognitiva
  • Somnolencia
  • Fatiga
  • Dolor
  • Etc

Este nivel de detalle de los resultados parciales de un ensayo clínico nos da idea de las posibles mejoras que los laboratorios esperan conseguir para los pacientes.

 Todos los ensayos, una vez finalizados, son revisados y eventualmente aprobados por las agencias del medicamento (FDA en USA y EMA en Europa) antes de que se puedan prescribir.