Buenas tardes a todos.
Con este envío cerramos los videos sobre el evento con Pacientes y Cuidadores en el Hospital Infanta Sofía en Madrid.
– Video 1: DM1- Hub: Avances y perspectivas futuras .Lo encontraréis en nuestro blog
– Video 2: Atención al paciente con DM1- Equipo médico multidisciplinar
– Vídeo 3: Avances en las terapias de DM1 y Asociación de pacientes
En este tercer video hay presentaciones sobre «en qué consiste un ensayo clínico«, tres presentaciónes de LUPIN, SAREPTA y ARTHEX, y unas palabras para presentar la misión de la Asociación de Pacientes ADM1ES.
Sobre las nuevas terapias en ensayo clínico, QUE ES LO QUE MÁS NOS INTERESA, he de decir varias cosas:
- SAREPTA y ARTHEX no han dado permiso para compartir el video de su presentación. Están en su derecho y lo respetamos, pero nos parece difícil de entender que aquellos que estrabais en la sala o conectados por video pudierais verlo, y el resto no. Es lo que hay.
- De todas formas, la presentación de ambos laboratorios no trajo mucha más informacion de la que ya conocíamos:
- Las dos están en fase 1-2 del ensayo clinico
- Las dos parecen confiadas en que después de los primeras dosis en humanos, no hay datos de toxicidad ni de reacciónes adversas preocupantes.
- Todos los participantes siguen en el ensayo
- Han podido medir impacto positivo en la «liberación» de proteínas secuestradas por el exceso de ARN que se genera en las células.
- Estas mediciones de impacto a nivel celular las están realizando con biopsias al principio y después de aplicar las dosis, y así ver el nivel de penetración de la molécula en las células, y el impacto que generan.
- Ambas están confiando que hacia finales del 2026 puedan presentar primeros resultados de su fase 1/2, pero no hay fechas concretas. Todo depende de la progresión de los ensayos y del proceso de presentación a los reguladores.
LUPIN si ha permitido incluir la presentación. Están en ensayo clínico en 3 hospitales españoles (12 de Octubre en Madrid, La Fé en Valencia y Basurto en Bilbao). Su enfoque es intentar demostrar que la mexiletina (compuesto aprobado y aplicado para otras patologías) demuestra eficacia y seguridad en su aplicación a pacientes de DM1 para moderar la miotonía.
Os dejamos el enlace
https://www.youtube.com/watch?v=lBXrD3tajQA
Un afectuoso saludo.
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