Hola de nuevo. Como os anunciamos en la última entrada de este blog, en la asamblea anual de la MDA (Asociación de la Distrofia Muscular) en Orlando (Florida) presentaron varias farmacéuticas el avance de sus ensayos clínicos sobre DM1. Hoy hablaremos de  Dyne Therapeutics, que anunció el próximo lanzamiento de su fase 3, 

 Recordemos que en Fase 3 el objetivo es demostrar que la eficacia demostrada sobre un número pequeño de pacientes, se confirma con una población más amplia durante un periodo de tiempo sostenido, y por supuesto, confirmando la ausencia de efectos secundarios relevantes en el tiempo.

La Fase 3 suele ser la última fase antes de que las Agencias Reguladoras del Medicamento , o sea la FDA de Estados Unidos y la EMA (Agencia Europea del Medicamento)  consideran la aprobación del tratamiento para ser administrado a pacientes. Os recordamos el enlace a nuestra sección de  «Ensayos Clínicos»  https://adm1es.com/ensayos-clinicos

Vamos a presentaros qué han dicho sobre el estado del ensayo. Utilizaremos las hojas que presentaron en la conferencia. Están en inglés, pero trataremos de dar una traducción sencilla de entender. Lo relevante es que sepáis que son datos que vienen del propio laboratorio.

El punto de partida es nuestra entrada en el blog de ADM1ES con fecha 5 de Noviembre, donde presentábamos los resultados que Dyne había compartido en su fase 2 https://adm1es.com/dyne-therapeutics-presenta-resultados-preliminares-de-su-ensayo-clinico-para-distrofia-miotonica-tipo-1

Resumiendo os contábamos que habían seleccionado una dosis de 6.8 mg/kg, que se había aplicado a 8 pacientes con resultados muy positivos. La primera hoja explica las diferentes dosis probadas….

Y esta segunda hoja muestra los resultados que se obtuvieron en una serie de biomarcadores utilizados para confirmar su eficacia, y que son presentados a los reguladores. En concreto esos marcadores con resultado positivo fueron.

• Tiempo en cerrar y abrir la mano (VHOT)
• Tiempo en levantarse y sentarse 5 veces seguidas
• Tiempo en andar 10 metros seguidos
• Varias métricas adicionales para medir cambio en la capacidad muscular, y mejoras en las sensaciones de los pacientes en múltiples áreas ( menor sensación de sueño diurno, mejoras gastrointestinales, etc)

Esto es lo que presentaron. En azul es el resultado de los que recibieron dosis y en gris los que recibieron placebo.

De nuevo, resultados prometedores PERO CONSEGUIDOS SOBRE UN NUMERO PEQUEÑO DE PACIENTES (lo natural en una Fase 2).

Ahora, Dyne Therapeutics ha presentado el diseño de su fase 3, que va a iniciarse de inmediato en Norteamerica, Europa, Australia y Nueva Zelanda.

• El número de pacientes en el ensayo pasa a ser de 150 personas
• Se distribuyen entre los que reciben el tratamiento y los que reciben placebo (50%/50%)
• La métrica principal que se persigue es mejora relevante en la capacidad de levantarse y sentarse 5 veces seguidas, ya que afecta a más grupos musculares que cerrar y abrir  la mano
• 48 semanas de tratamiento…. o sea que, 1 año.

Como veis todo es lento, porque es complejo y tiene que ser riguroso en seguridad y eficacia demostrada y sostenida en el tiempo.

Si os preguntáis en qué hospitales se va a llevar a cabo, entendemos que Dyne está considerando aumentar el número de hospitales para el ensayo (en particular en Europa, incluyendo seguramente a España), pero hasta que no lo decidan y comunican formalmente, no podemos especular. En cualquier caso, el número de tratados, como veis, será muy pequeño.

En cualquier caso, se tratará de la segunda farmacéutica que, junto a Avidity – NOVARTIS tiene un fase 3 para tratamiento de DM1, y eso es lo más relevante de todo para el colectivo de pacientes.

Como en el caso de PepGen, os dejamos también un enlace a la presentación que hicieron en la conferencia (15 minutos y en inglés con subtítulos) https://youtu.be/QTV7UdKox5k

Saludos a todos.