Hola de nuevo.
Esta vez queremos compartir la posibilidad de participar en un ensayo clínico del laboratorio LUPIN para pacientes de DM (1 y 2).
Nuestra Asociación (ADM1ES) es miembro de Euro DyMA (Federación Europea de Asociaciones de Distrofia Miotónica) y nos han contactado desde la farmacéutica para hacer llegar esta posibilidad a los pacientes.
El objetivo principal del ensayo es evaluar la seguridad y eficacia de una dosis diaria de mexiletina para el tratamiento sintomático de la miotonía en pacientes con distrofia miotónica tipo 1 y tipo 2 (DM1 y DM2).
No se trata de un compuesto novedoso, sino que es un intento de re-posicionar la mexiletina ya utilizada por los clínicos (y, por tanto, aprobado por las Agencias regulatorias), y comprobar si es efectivo en el tratamiento de la miotonía.
En lenguaje sencillo, este tratamiento no ataca el origen de la enfermedad, y por tanto no supondría una “cura” de la misma, sino que se enfoca en mitigar la miotonía, que, como sabemos, es uno de los síntomas más incapacitantes de la distrofia miotónica.
Como ya hemos compartido en otras ocasiones, los ensayos clínicos tienen “criterios de inclusión” y “criterios de exclusión”. En este caso los de inclusión son relativamente sencillos, pero, por el diseño del ensayo, los de exclusión son muy específicos y demandantes.
A modo de ejemplos, un nivel elevado de transaminasas o indicios de problemas cardiacos (alteraciones en la conducción, arritmias, etc) serían criterios de exclusión del ensayo. En pocas palabras, se requieren pacientes “muy sanos” pero con un nivel de miotonía relevante.
Nuestra única recomendación es que consultes con tu neurólogo/a de referencia sobre la conveniencia de ser tratado con mexiletina en tu caso particular, y eventualmente, bien a través de vuestro servicio de Neurología (preferentemente) o directamente contactar con los equipos que están desarrollando los ensayos.
Se trata de un estudio con hospitales de la mayoría de los países de la Unión Europea. En el caso de España, participan 3 Hospitales de referencia en Enfermedades Neuromusculares, y en DM1 en particular:
- Hospital Universitario 12 de Octubre en Madrid
- Hospital Universitario de Basurto en Bilbao
- Hospital Universitario de la Fe en Valencia.
Desde la entidad que gestiona la coordinación global del ensayo, nos indican que hay una dotación para cubrir gastos de viaje y estancia de pacientes que se encuentren en otras localidades.
Hemos contactado también con el departamento de Neurología del Hospital 12 de Octubre y del Hospital de Basurto, y nos confirman el alcance y que el ensayo está abierto para incluir pacientes.
Los datos de contacto son los siguientes:
- Hospital Universitario 12 de Octubre
Avda de Córdoba, s/n
Unidad U-723 del CIBERER. Instituto de Investigación i+12
Madrid, 28041
Coordinadora ensayo: Luz Edith Ochoa, luzedith.os@gmail.com, (+34) 913 908-000 - Hospital Universitario de Basurto
Montevideo, 18
Bilbao, Bizkaia 48013
Coordinadora ensayo: Maitane Bravo Fradejas, maitane.bravofradejas@bio-bizkaia.eus, (+34) 944 006 367 - Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
Avinguda de Fernando Abril Martorell, 106. Valencia 46026
Coordinadora ensayo Marta Campo Rodrigo, martacampo.lafe@gmail.com, (+34) 961 244 400
Coordinador ensayo: Adrián Colas, adrian_colas@iislafe.es, (+34) 961 244 400
Coordinadora principal: Luján Diago Marsal, lujandiago.lafe@gmail.com, (+34) 961 244 400
Os seguiremos informando de novedades que vayan surgiendo.
Buenas tardes, yo ya llevo unos 2 años tomando 3 mexiletina diarias de 100 mg. Es verdad que mitiga un poco los efectos de la distrofia pero no algo tan significativo. Por lo menos con mi dosis y con mis repeticiones que son 120. Muchas gracias a todos.
Hola,yo hace tres años ley la noticia de que el ministerio de sanidad, aprobó el uso de Namuscla (mexiletina).Lo comenté a más de un neurólogo y no le dieron importancia.Siento impotencia de que haya pasado tanto tiempo y ahora se van a realizar los ensayos.
Buenos Dias y gracias por tu comentario.
Es verdad que la MEXILETINA es habitualmente utilizada por neurólogos en tratamiento de Miotonías NO Distróficas. En estos casos su eficacia está probada.
Sin embargo, en la Distrofia Miotónica, puede provocar efectos cardiovasculares adversos, y por tanto requiere ensayos clínicos para entender cual es el riesgo y beneficio en pacientes DM1.
Adjunto un enlace de la revista española de Cardiología que describe esto. Aunque usa leguaje médico es bastante entendible.
https://www.revespcardiol.org/es-efectos-cardiovasculares-mexiletina-el-tratamiento-articulo-S0300893221001718
Volviendo al ensayo de LUPIN que os hemos presentado, los criterios de exclusión para participar tienen muy en cuenta la situación o riesgo cardiaco de los candidatos, antes de incluirlos. Como decimos en el blog se buscan candidatos con DM1 «muy sanos (especialmente aunque no solo de corazón) pero con miotonia relevante».
Es por esto por lo que está siendo complicado encontrar pacientes que cumplan con esos requerimientos.
Saludos