Como podéis ver en nuestra página «Investigación y Ensayos Clínicos» que hay un amplio número de laboratorios y farmacéuticas desarrollando y testando posibles tratamientos para DM1. Algunas optan por el reposicionamiento de medicamentos existentes y otras han desarrollado moléculas específicos para esta enfermedad.
Este es un tema donde queremos compartir con toda la comunidad DM1 la información disponible sobre qué ensayos hay en marcha, dónde se realizan, y qué resultados preliminares las propias farmacéuticas van presentando conforme avanzan las diferentes fases de los ensayos. Vamos a compartir un buen número de entradas en este blog durante los próximos meses. Intentaremos explicarlo con lenguaje sencillo, pero también con el aval de nuestro Comité Científico, para asegurar que lo que decimos es correcto.
Nombres de laboratorios como Avidity, Arthex, Dyne, Vertex, PepGen, Sanofi y otros, por tanto, acabarán siendo familiares para todos.
Para no empezar con un post muy largo, os podemos decir que YA han llegado algunos de estos laboratorios a España, y están en fase de ensayos clínicos con pacientes de DM1 españoles. El número de pacientes es muy pequeño, en estas fases iniciales, pero si tienen éxito, conforme se pasa a una fase siguiente, el número de pacientes admitidos a ensayo va creciendo. (Os recuerdo que en nuestra página de Ensayos Clínicos, hay una descripción de las fases, qué objetivos persiguen, y que numero de pacientes se estima que participan en cada fase).
¿Quienes han llegado? De momento 3 laboratorios:
- Avidity: Fase 3 en el Hospital Universitario Donostia (San Sebastián)
- Vertex: Fase 1/2 en el Hospital de La Fe de Valencia
- Arthex: Fase 1/2 en el Hospital Universitario Donostia (San Sebastián)
Seguiremos informando….
Buenas tardes.
Yo me ofrezco voluntario para cualquier estudio que se realice en Malaga y/o Andalucia
Gracias Carlos. Lamentablemente es un poco más complicado que «ofrecerse». El proceso suele ser:
1.- El laboratorio elige en qué países hacer el ensayo clínico, normalmente una muestra representativa de USA, Europa, Australia…
2.- En cada país buscan algun(os) hospital(es) que tengan servicios de neurólogía con especialización en neurómusculares y que puedan tener una amplia base de pacientes con DM1
3.- Cada ensayo tiene criterios de inclusión (que características deben tener los candidatos) y de exclusión (características que excluirían a un candidato)
4.- El servicio de neurólogia de los hospitales que participan en el ensayo, revisa entre la lista de pacientes que atiende, para hacer una preselección de posibles participantes
5.- Se realiza un proceso de screening (cribado) con pruebas médicas (desde electrocardiograma, analítica de sangre y orina, algunas pruebas de capacidad física y fuerza muscular) para confirmar si cada paciente cumple con las condiciones para entrar en el ensayo
6.- En caso de que el resultado sea positivo, el paciente tiene que firmar un documento en el que confirma que se adhiere al ensayo, y es consciente del proceso del mismo, posibles riesgos, etc.
7.- A partir de ahi, el ensayo empieza
Puede parecer frustrante, pero los ensayos clínicos son extremadamente rigurosos, para que las agencias reguladoras de los medicamentos (FDA, AME, etc) apruébenles un tratamiento.
Lo mejor que puedes hacer, en el corto plazo, ese que en tu servicio de neurólogia sepan tu disposición a ser llamado si desarrollan algún ensayo (no todos los pacientes están dispuestos), pero sobre todo, CUIDATE PARA ESTAR LO MEJOR POSIBLE en el trayecto hasta poder entrar en un ensayo o recibir un tratamiento a futuro.
Hola.
Por supuesto que se que no es tan fácil y algunos de nosotros somos aptos o no, según el ensayo correspondiente.
Tan solo informar que yo estaría dispuesto a entrar en cualquier ensayo, siempre y cuando me declaren apto.para empezar